Terapia genowa - kompendium wiedzy

Łańcuch DNAMechanizmy właściwe dla terapii genowej nie należą do powszechnej wiedzy. Choć dziedzina tychże badań jest niezmiernie ważna i może dynamicznie rozwijać się w najbliższej przyszłości, to pojęcie to funkcjonuje bardziej w kręgach naukowych i specjalistycznych. Upraszczając jest to metoda leczenia, której głównym założeniem jest określona ingerencja w genotyp ludzki.

Stwierdzenie to, to jednak ogromny skrót myślowy, który w nikłym stopniu oddaje to, jak rozległa, skomplikowana i obiecująca jest ta gałąź nauki, wychodzącej coraz bardziej poza zwykły dyskurs akademicki. Jej ogarnięcie umysłem wymaga poświęcenia lat studiów oraz zdobycia niezwykle specjalistycznej wiedzy. Jeśli zaś zaczynamy myśleć właśnie w taki sposób, to powyższa definicja może wydać się wręcz dziecinną fraszką w porównaniu z pojemnością znaczeniową i praktyczną terapii genowej.

Co to takiego?

Zainteresowanie terapią genową należy budzić powoli - przyjdzie jeszcze czas na odkrycia i rosnąca fascynację zagadnieniami związanym z tą dziedziną nauki. Pojęciem, które pojawia się najczęściej podczas rozważań na ten temat jest np. inżynieria genetyczna, w której to zawiera się właśnie terapia genowa. Im większe postępy badaczy tego sektora, tym skuteczniej jesteśmy w stanie wpływać na ludzki genom. Na chwilę obecną posiadamy narzędzia, które na skutek dynamicznego rozwoju technologii są w stanie dodać nowe geny lub zastąpić wiele z tych już uszkodzonych. Tym sposobem oraz poprzez kolejne odkrycia, można wyposażyć określone DNA np. w umiejętność obrony przed określoną chorobą. Jako nośniki nowych „linijek kodu genetycznego” naukowcy wykorzystują tu polimery poliamidoaminowe, syntetyczne liposomy, wirusy, polimery kationowe itp. Brzmi ciekawie? Możliwości jakie to daje są ogromne, jednak nie obyło się bez kilku trudności (niektóre z nich jeszcze nie udało się nam pokonać).

Złożoność natury

Od stuleci staramy się zrozumieć naturę i nad nią zapanować, gdyż doskonale wiemy, że może stanowić dla nas zagrożenie. DNA jest jej częścią, a także częścią nas samych, nic więc dziwnego, że ta zakręcona helisa sprawia nam tak wiele problemów. Ingerencja w jej strukturę przypomina rozbrajanie bomby - której budowy nie rozumiemy, pochodzącej z przyszłości i odliczającej czas w nieznanym nam metrum. Liczy się precyzja zmian, a ta wymaga bardzo dokładnych działań, gdyż jeden błąd może zaprzepaścić wszystko. Czasem by znaleźć jedną odpowiedź potrzeba wielu lat badań, a czasem rozwiązanie znajduje się przypadkowo. To trochę tak jakbyśmy poruszali się we mgle, choć z każdym kolejnym testem owa metaforyczna mleczna zasłona jest coraz rzadsza. Nośnik to kolejny problem. Użycie wirusa jest opłacalne, gdyż jego działanie doskonale oddaje to, co zamierza osiągnąć naukowiec, ale by daną terapię genową podać człowiekowi trzeba jeszcze pewności, że proces ten nie będzie miał negatywnych skutków ubocznych.

Liczy się skuteczność

Współczesna inżynieria genetyczna, w której skład wchodzi terapia genowa, najlepiej wypada na tle leczenia chorób wywołanych pojedynczą mutacją. Co to oznacza? Że im więcej genów objętych jest zmianą chorobową tym bardziej bezsilni jesteśmy. Natura nie ułatwia nam również zadania, gdyż ewolucja chorób jest dla niej rzeczą normalną. Na chwilę obecną najlepsze wyniki osiągamy w przypadku takich schorzeń o podłożu genetycznym, jak mukowiscydoza, hemofilia A oraz B czy anemia sierpowata. Najgorzej wypadamy zaś przy nowotworach, które są mutacją wielogenową - usunięcie i zastąpienie tylu fragmentów DNA to zapewne kwestia przyszłości naszej cywilizacji.

W zaciszu laboratoryjnych ścian

Terapia genowa jest nauka na tyle młodą i niezbadaną, że większość z jej odkryć nadal pozostaje w fazie badań i testów laboratoryjnych. Przyczyna tego stanu jest poziom nieufności społeczeństwa, gdyż ingerencja w DNA może oznaczać o wiele gorsze skutki w przypadku porażki, niż nieudana operacja. W naszym kraju owa metodologia jest wręcz odseparowana od medycyny. Choć od 1962 roku minęło już sporo czasu to nadal nie potrafimy obdarzyć jej zaufaniem. Wpływ na ten fakt może mieć także to, iż dopiero pod koniec XX wieku naukowcy zaczęli zajmować się ludzkim genomem. Nadzieje i perspektywy są natomiast coraz bardziej realne – przełom może nas zaskoczyć i obyśmy byli na niego gotowi.

Źródło: www.biotechnologicznie.pl.

Komentarze